https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-mirums-drug-rare-bone-disorder-2026-09-25/ [!quote]+ 9 月 25 日（路透社）——美国 FDA 周五批准了 Mirum Pharmaceuticals (MIRM.O) 的新型片剂，用于治疗一种罕见的骨骼疾病，为患者提供了一种新的治疗选择，可以帮助减缓疾病的进展。 每日一次的药物 zilurgisertib，商品名为 Atebrioz，获准用于治疗 12 岁及以上患有进行性骨化性纤维发育不良症 (FOP) 的患者。FOP 会导致肌肉、肌腱和韧带逐渐转化为骨骼，限制活动并导致严重残疾。 Atebrioz 可阻断 ALK2，ALK2 是一种在大多数进行性骨化性肌炎 (FOP) 患者体内异常活跃的蛋白质，它会促进骨骼外骨形成。推荐剂量为 100 毫克。 FOP通常在幼儿时期被诊断出来。据Mirum称，美国约有300人患有此病，全世界约有900人患有此病。 Mirum公司首席执行官克里斯·皮茨告诉路透社，该公司预计将于10月份推出该药物，并计划在上市时公布其价格。 “对于患者来说，拥有这样一种能够真正阻止骨骼不断累积的药物，将彻底改变他们的命运，”皮茨说。 Citizens 分析师 Jonathan Wolleben 估计，Atebrioz 每年的成本约为 75 万美元，全球销售额峰值约为 1.5 亿美元。 Mirum 今年早些时候从 Incyte (INCY.O) 获得了该药物的许可，预付金额为 1600 万美元，此外还有潜在的里程碑付款和销售特许权使用费。 美国食品药品监督管理局的批准是基于一项 63 名患者的研究，该研究显示，在第 24 周，Atebrioz 与安慰剂相比显著减少了新骨形成。 目前治疗进行性骨化性肌炎 (FOP) 的方案包括益普生 (IPN.PA) 的口服药物 Sohonos 和再生元 (REGN.O) 的每月一次输注药物 Pasatru。Sohonos 已获准用于部分儿童和成人，而 Pasatru 已获准用于成人。 Wolleben 表示，Atebrioz 可能成为一种首选治疗方案，因为它结合了口服给药、强效和良好的安全性，比 Regeneron 的每月输注更方便，并且可能比 Ipsen 的 Sohonos 更少安全隐患。 https://seekingalpha.com/news/4647370-mirum-incyte-gain-approval-zilurgisertib-rare-bone-disorder 1 个帖子 - 1 位参与者 阅读完整话题

  • 情报分类：技术学习与提效
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  • 发布时间：2026/9/26 23:21:05